根据世界卫生组织报道，约有80%的罕见病由于遗传缺陷引起，约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病。罕见病常进展迅速，死亡率很高，仅有约1%的罕见病有有效治疗药物，绝大数罕见病患者面临无药可医的现状。

而可医的往往价格昂贵，动辄几十万的药费对绝大多数普通家庭来说都是天价。相信我们对2021年的灵魂砍价印象深刻。脊髓性肌肉萎缩症(SpinalMuscularAtrophy)是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，发病率为1/6000~1/10000，人群中携带率约五十分之一。

诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批，2019年进入中国市场时，每针价格近70万元。2021年12月3日以来，一段关于国家医保目录药品谈判现场的视频引发热议。

国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮再现"灵魂砍价"，在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录，给上万SMA患儿绝望家庭带来了曙光。